軟骨發育不全症新藥納入健保給付　罕病童成全國首位受惠者

中央健康保險署自114年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付。首位受惠者、年僅13歲的許小妹，原本由家長自費800萬元透過專案進口使用該藥治療，治療一年以來，從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手，生活自理能力明顯提升。如今，健保給付政策上路後，許小妹成功轉為健保支持，成為全國首位正式受惠者。

健保署長石崇良表示，這項給付政策自114年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。

石崇良說，全民健康保險自開辦以來，始終秉持「自助互助、風險分攤，保障全民醫療權益」的核心精神。在每一位納保者的共同參與與支持下，健保制度得以照顧弱勢、分擔風險，讓資源有效運用到最需要的族群身上。Vosoritide的納入，不僅是技術與制度的結合，更體現了社會共融與醫療平權的價值。

臺北市立聯合醫院總院長王智弘（上圖）也出席見證這項制度性進展。他在致詞中表示：「聯合醫院作為公立醫療體系的一環，始終以病人需求為核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，我們的醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。這次看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵。我們將持續與健保署合作，協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。」

臺北市立聯合醫院小兒科蔡立平醫師（上圖）指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。他呼籲：「請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。」

許小妹的父親回憶，一年前為了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，花費高達800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。他感性地說：「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」

許小妹的父親特別感謝石崇良署長與健保署團隊的「德政」，讓像他們這樣的家庭得以減輕經濟重擔，也讓孩子的未來多了一份希望。許小妹也親手寫下感謝卡，由父親代為朗讀，向健保署與臺北市立聯合醫院的醫療團隊表達誠摯感謝，未來她也將繼續在蔡立平醫師的照護下，接受健保治療。

此外，社團法人中華民國軟骨發育不全症病友關懷協會理事長楊芳美（上圖）亦代表病友家庭表示：「這項政策不僅代表台灣在罕病照護上的進步，讓醫療資源真正用在最需要的地方，與國際接軌的同時，也守護了我們的下一代。」

健保署指出，Vosoritide治療費用每人每年約700萬元，未來預估每年約有72位病童符合給付資格，藥費支出由罕病專款支應。署長石崇良表示：「這不只是健保在藥物給付上的突破，更是全民共同分擔風險、扶持彼此的實踐。健保制度會持續努力，讓每一位需要幫助的孩子都有希望改變命運。」