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新北市2024年9月3日 /美通社/ — 康霈生技 (6919-TW) 自主研發之市場首見 (First-in-class)候選新藥CBL-514之罕病適應症—竇根氏症Phase 2b 臨床試驗 (CBL-0202DD Phase 2b Study, NCT06303570)已開始進行收案，預計將於 2025年 Q4 取得臨床試驗統計數據，實際時程將依執行進度調整。
本試驗為一項經美國食品藥物管理局 (U.S. FDA) 核准執行的安慰劑組對照Phase 2b臨床試驗，預計將納入30位具有4到10顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為CBL-514組與安慰劑組2個組別，給予至少1次、至多5次之CBL-514治療或同體積的安慰劑，以評估CBL-514注射劑用於治療竇根氏症的療效、安全性與耐受度，並比較CBL-514組與安慰劑組在減少痛性脂肪瘤大小與疼痛程度等療效是否具有統計顯著差異 (p<0.05為具有統計顯著差異)。
與CBL-514 已完成之Phase 2竇根氏症臨床試驗(CBL-0201DD) 4週療程的試驗設計相較，此次Phase 2b試驗將延長治療時間至16週，於開始治療後4週到24週每次回診評估療效，並且採第三方中立機構以超音波評估脂肪瘤大小的變化。除此之外，相比二期Phase2主要療效指標—痛性脂肪瘤大小變化，本試驗的主要療效指標為：與安慰劑組相比，經CBL-514治療後的痛性脂肪瘤完全清除的百分比 (Complete Response, CR)；次要療效指標則包含：痛性脂肪瘤部分緩解 (Partial Response) 的百分比與疼痛分數的改善等。亦即本次竇根氏症2b臨床試驗納入病患更多、治療時間更長而且期終療效指標更具挑戰性；若此試驗達標，將展開樞紐三期臨床試驗的申請與收案。
CBL-514為目前全球治療竇根氏症的藥物中，臨床開發速度最前沿，同時也是唯一臨床療效取得統計顯著意義的藥物，未來將有機會成為全球第一個核准用於治療竇根氏症之藥物。值得一提的是，CBL-514也是目前唯一獲美國FDA同時授予「孤兒藥資格認定」(Orphan Drug Designation, ODD) 及「快速審查資格認定」(Fast Track Designation) 雙資格認定之竇根氏症新藥，將有利於加速CBL-514的臨床開發，並增加產品上市後之優勢。
關於竇根氏症 (Dercum’s Disease)
竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有皮下脂肪異常堆積所形成的良性的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛，並會有持續超過3個月的灼痛與灼熱感，進而嚴重干擾患者正常生活。竇根氏症症狀並不會自發性緩解或消失，且其痛性脂肪瘤有可能在短時間變大或數量增加。目前致病機轉尚不明，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙相關。
目前全球尚無核准的竇根氏症藥物可治療，現今使用之緩解療法包含手術切除脂肪瘤、抽脂、麻醉/止痛藥、免疫調節劑、電療及針灸等，然而其療效多不佳且僅能短暫緩解疼痛，並伴隨多種副作用。
根據 Global Dercum’s Disease Market Research Report Future 2023市場報告指出，2021年竇根氏症全球市場為113億美元，依據年複合成長率(CAGR) 6.76%推估2032年全球市場為227億美元。
CBL-514產品研發現況
CBL-514注射劑是全球首創的505(b)(1)全新小分子新藥，透過誘導脂肪細胞凋亡來減少注射部位脂肪。CBL-514治療罕見疾病竇根氏症 (Dercum’s Disease) 之CBL-0201DD Phase 2臨床試驗 (NCT05387733) 已於2023年4月完成試驗，其主要療效指標與次要療效指標在ITT與PP皆達到臨床及統計上顯著有效意義(p<0.0001)；竇根氏症CBL-0202DD Phase 2b IND已於2024年1月取得美國FDA核准執行，並於2024年8月開始收案，預計2025年Q4取得臨床統計結果。
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