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中國煙台 2025年6月17日 /美通社/ — 近日，榮昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布：泰它西普（商品名：泰愛®，研發代號：RC18）獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用於治療重症肌無力，該決定基於歐洲藥品管理局（EMA）的贊成意見。這是泰它西普全球開發進程中的又一個重要里程碑，標誌著其成為全球首款同時擁有歐盟和美國孤兒藥資格認定的重症肌無力雙靶生物制劑。
此次泰它西普獲得歐盟委員會的孤兒藥認定是基於泰它西普在治療重症肌無力這一嚴重、危及生命的罕見病方面展現出的顯著治療潛力。基於此認定泰它西普在歐盟將享有包括研發方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優惠，以及獲批後十年的市場獨佔期等一系列政策支持，這將有力推動泰它西普重症肌無力適應症在歐盟開發進程，早日惠及患者。
重症肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是一種由自身抗體介導、獲得性神經肌肉接頭傳遞障礙的罕見自身免疫性疾病。據國際重症肌無力基金會（MGFA）及研究數據顯示，全球MG患病率約為每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見病（患病率低於萬分之五）定義。盡管現有治療（如膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物制劑）可在一定程度上控制症狀，但仍有部分患者療效不佳、無法耐受長期治療副作用或疾病反復發作，重症肌無力領域仍存在重大未滿足的臨床需求。
泰它西普是全球首個上市的治療重症肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥。在重症肌無力中，病理性B細胞會產生攻擊神經肌肉接頭處蛋白（如乙酰膽鹼受體AChR、肌肉特異性酪氨酸激酶MuSK等）的自身抗體，而泰它西普則通過同時阻斷BLyS和APRIL信號通路，能夠更有效地抑制異常活化的B細胞，減少致病性自身抗體的產生，從而有望從源頭上干預重症肌無力的疾病進程。
泰它西普治療重症肌無力適應症已於今年5月份獲批國內上市，其Ⅲ期臨床研究數據驚艷：泰它西普治療24周後，98.1%的患者重症肌無力日常活動評分（MG-ADL）改善≥3分（安慰劑組12.0%），87%的患者定量重症肌無力評分（QMG）改善≥5分（安慰劑組16.0%），具有顯著治療差異，且整體安全性良好。
此次歐盟孤兒藥認定是對泰它西普創新機制和重症肌無力治療潛力的重要認可，榮昌生物將加速推進泰它西普治療重症肌無力的全球多中心Ⅲ期臨床研究，力爭早日為更多全球重症肌無力患者提供這一突破性的治療選擇。
