基因編輯狨猴成人類失聰模型 德國團隊創首例助研發新療法

商傳媒|康語柔/綜合外電報導

德國一支跨機構研究團隊成功運用基因編輯技術,培育出天生耳聾的狨猴,為開發治療先天性聽損的基因療法與耳蝸植入技術,提供一個前所未有的靈長類動物模型。

這項里程碑式的研究由德國靈長類動物中心—萊布尼茲靈長類研究中心(German Primate Center – Leibniz Institute for Primate Research)、哥廷根大學醫學中心(University Medical Center Göttingen)以及馬克斯普朗克跨領域科學研究所(Max Planck Institute for Multidisciplinary Sciences)共同完成。根據《EurekAlert!》於 3 月 31 日發布的報告,研究成果已於 2026 年 3 月 28 日發表在《自然通訊》(Nature Communications)期刊上。

研究人員聚焦於 OTOF 基因,此基因在人類聽力中扮演關鍵角色,負責產生耳鐵蛋白(otoferlin),確保聲音信號能從內耳毛細胞有效傳遞至聽覺神經。OTOF 基因的缺陷是導致先天性聽力喪失的主要原因之一。

為建立此動物模型,哥廷根研究團隊利用先進的 CRISPR/Cas9 基因編輯技術,精確修改了狨猴受精卵中的 OTOF 基因。隨後,這些經基因改造的胚胎被植入代孕母猴體內。出生後的狨猴雖然健康且發育正常,但透過電生理學聽力測試,證實其自出生起便完全耳聾。進一步的分析也確認,這些狨猴的內毛細胞中缺乏耳鐵蛋白,從基因層面印證了 OTOF 基因已被成功剔除。

哥廷根大學醫學中心聽覺神經科學研究所所長托比亞斯·莫瑟(Tobias Moser)表示:「OTOF 基因剔除的狨猴,首次提供了一個能真實模擬人類 OTOF 相關聽損的靈長類模型。這項工具對於以更精準、安全的方式開發新療法,並考量其長期效果至關重要。」

德國靈長類動物中心幹細胞生物學與再生平台負責人呂迪格·貝爾(Rüdiger Behr)則指出,精確地基因改造靈長類動物在生殖生物學和分子生物學上極具挑戰。他強調這項成功證明了生殖生物學、基因編輯以及生物醫學和獸醫研究緊密合作所能實現的突破。馬庫斯·耶施克(Marcus Jeschke)教授補充,此模型代表轉譯研究的一大進步,能讓科學家在更接近人類聽覺系統的條件下,測試並優化 OTOF 基因療法和光遺傳耳蝸植入技術,填補小鼠模型與臨床應用之間的鴻溝。

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