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煙台2024年8月6日 /美通社/ — 8月5日，榮昌生物製藥（煙台）股份有限公司（688331.SH/09995.HK）宣佈，由公司自主研發的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥泰它西普（RC18，商品名：泰愛®）用於治療全身型重症肌無力（gMG）的全球多中心Ⅲ期臨床研究，近日順利實現美國首例患者入組。
這一里程碑事件標誌著泰它西普在全球範圍內的臨床研究邁出了重要一步，將為全球重症肌無力患者帶來新的希望。此前，泰它西普重症肌無力適應症獲美國食品和藥品管理局（FDA）孤兒藥和快速通道資格認定，獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）突破性療法認定。目前，重症肌無力適應症的國內Ⅲ期臨床試驗已經基本完成，近期將有結果讀出。
此項全球多中心Ⅲ期臨床為隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，旨在評價泰它西普治療全身型重症肌無力（gMG）患者的有效性和安全性，計劃招募來自全球多個國家和地區的180名患者。
重症肌無力（MG）是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，會導致神經肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運動、吞嚥、言語、活動和呼吸功能。根據弗若斯特沙利文報告，全球重症肌無力患者人數預計2025年達到114.60萬，其中美國患者人數約為6.95萬，中國患者人數約為21.67萬。
目前，針對重症肌無力的主要治療方法包括膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素以及免疫抑制劑，缺乏有效的精準靶向治療手段，導致部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情，存在大量未被滿足的臨床需求。
近年來，B細胞靶向治療在重症肌無力中顯示出較好的治療前景，研究發現，相比傳統免疫治療方案，B細胞靶向治療可顯著降低重症肌無力的復發率，且停藥率低。泰它西普是一個雙靶抗體融合蛋白，可同時靶向BLyS和APRIL，直擊致病性抗體產生的源頭——B細胞及漿細胞，從而減少致病性抗體的產生，發揮治療作用。臨床研究結果顯示，泰它西普可持續有效改善全身型重症肌無力患者的臨床狀況。
泰它西普自2021年3月在國內獲批上市以來，已有超過4萬名患者從中獲益，療效優異且具有良好安全性。目前泰它西普除治療系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎兩大適應症已在國內獲批上市外，重症肌無力、乾燥綜合征、IgA腎炎、視神經脊髓炎等適應症將可能從今年起陸續申報國內上市。
